天天热文:诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法

来源:生物世界 | 2022-09-30 08:48:22 |

早在2016年,诺奖得主Jennifer Doudna团队就在Nature发表论文,开发了小型化的新型CRISPR基因编辑系统——CasX。此后,Jennifer Doudna 团队进一步解析了 CasX 基因编辑的工作原理,并创立了名为Scribe Therapeutics的公司。


【资料图】

Jennifer Doudna教授

Scribe Therapeutics致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。Scribe于2020年底完成2000万美元A轮融资,于2021年3月完成1亿美元B轮融资。

2022年9月27日,制药巨头赛诺菲(Sanofi)宣布与ScribeTherapeutics达成合作,赛诺菲将与 Scribe 公司合作开发基于 CRISPR 基因编辑的 NK 细胞疗法来对抗癌症。在此次合作中,赛诺菲将支付2500万美元预付款,Scribe 公司还将可能获得高达10亿美元的里程碑付款,以及合作开发产品的销售分成及特许权使用费。

赛诺菲全球研究主管兼首席科学官Frank Nestle表示,与Scribe 的合作补充了赛诺菲在 NK 细胞治疗领域的强大研究工作,并为赛诺菲的科学家提供了独特的基于 CRISPR 的工程技术,以更好地实现新一代的现货型 NK 细胞疗法。

在此之前,ScribeTherapeutics曾与制药巨头渤健(Biogen)达成合作,共同开发针对渐冻症(ALS)和另一个尚未公开的疾病的治疗方法。

Scribe的Logo致敬了著名的“照片51号”

罗莎琳德·富兰克林于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片(照片51号),直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。

ScribeTherapeutics目前共有5个研发方向:神经系统疾病(亨廷顿舞蹈症、家族性渐冻症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默症、天使综合征等等)、眼科疾病(色素性视网膜炎、视锥-视杆细胞营养不良、先天性黑蒙症、青光眼、全色盲等等)、多系统,肌肉和代谢疾病(囊性纤维化、杜氏肌营养不良、α1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性高胆固醇血症、苯丙酮尿症等等)、造血功能障碍疾病(镰状细胞病、重度联合免疫缺陷、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血管性血友病)、细胞疗法(CAR-T、NK、TiL、HSC、iPSC)。

Scribe Therapeutics致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

此外,由于Jennifer Doudna团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而Scribe Therapeutics开发的 CasX 则避免了专利争议。