1月18日，国家医保局与人力资源社会保障部正式印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》（以下简称国家医保目录）。作为国产重大创新药的代表，亚盛医药原创1类新药耐立克®（奥雷巴替尼）赫然在列，并在医保局官宣文件中被重点提及。其医保支付范围为：“限T315I突变的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，简称慢粒）慢性期或加速期的成年患者。”据悉，新版医保目录将于2023年3月1日正式生效。
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耐立克®是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，也是伴T315I突变慢粒的唯一治疗药物，获“十二五”、“十三五”国家“重大新药创制”专项支持，具有全球同类最佳（Best-in-class）潜力。该品种于2021年11月获批在中国上市。
耐立克®是满足患者急需、填补临床空白、疗效和安全性俱优的创新药物。进入国家医保目录将进一步提升耐立克®的可及性和可负担性，这对患者、临床医生及企业都具有重大价值。对患者而言，这将降低用药的经济负担，使更多慢粒患者有药可用、用得起药、用得上药，从而延续生命精彩，为家庭和社会做出贡献。对临床医生而言，耐立克®可及性和可负担性的提升，将帮助原本用不起药的患者得以接受权威指南推荐的药物治疗，进一步规范慢粒的诊疗现状。
从企业角度而言，临床用药可及性的提升将实现产品销售额的快速增长，加速耐立克®的商业化进程。作为亚盛医药首个获批上市的核心品种，上市一年即获纳入国家医保目录，这也是公司商业化征程中的重要里程碑事件。此外，此次耐立克®以合理价格进入医保，体现了国家医保局对创新药的支持，这一政策利好信息的释放，将极大地提振行业的创新积极性，优化中国创新药行业的良性生态。
“耐立克®是具有稀缺性特点的国产原创新药，能够解决患者的临床急需。我们愿意配合医保谈判，让更多患者长期获益。当然，作为刚刚进入商业化阶段的中国创新药企业，亚盛医药也非常希望能够以合理的价格进入医保，通过提升临床用药可及，惠及患者亦推动销售增长。”亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“我想，这次耐立克®医保谈判的结果是超预期的，也给我们打了一针强心剂，让我们对中国创新药行业充满信心，有底气在未来去做更多九死一生的研发。”
电影《我不是药神》让慢粒走进了公众视野。慢粒是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%。现有的流行病学调查数据显示，中国慢粒患者的中位发病年龄为45-50岁，比西方患者年轻近20岁，正是家庭中流砥柱的年纪。
随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物上市，针对慢粒的治疗方式得以革新，慢粒患者可通过规范服药，获得长期的生存获益，甚至回归工作与生活。但获得性耐药一直是慢粒治疗的主要挑战。其中，伴有T315I突变的慢粒患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，长期面临无药可医的困境。
耐立克®填补了携T315I突变的慢粒患者治疗的临床空白，打破了携T315I突变慢粒耐药患者无药可医的生存困境。正因如此，耐立克®上市不久，即获中国临床肿瘤学会（CSCO）指南和中国抗癌协会《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）》推荐，治疗伴有T315I突变的既往TKI耐药慢粒患者。
值得一提的是，尽管海外此前已有三代BCR-ABL抑制剂获批，但因药物可及性、药物相关不良事件等原因，全球慢粒专家都在期待一种有效性相当，但更安全的替代药物。而耐立克®有望解决全球耐药慢粒领域未被完全满足的治疗需求。正因如此，近年来该药物的临床进展不断受到全球血液学界的关注。自2018年起，该品种的临床进展连续五年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并在2022年斩获3项ASH年会口头报告。目前，耐立克®已在美国进入Ib期临床试验，用于治疗耐药慢粒。此外，耐立克®共获1项美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格、4项FDA孤儿药资格认定和1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定。
为了尽快满足全球患者的临床需求，亚盛医药正全速推进其在更多国家的上市。并于2021年七月与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商——Tanner Pharma集团携手，启动了一项创新的指定患者药物使用计划（NPP）。该项目在耐立克®尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会，覆盖100多个国家和地区。
亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“非常感谢国家医保局将耐立克®纳入国家医保目录！亚盛医药首款获批上市的核心品种耐立克®是中国首个且唯一获批上市的针对T315I突变的BCR-ABL抑制剂，填补国内空白、是临床上不可或缺的急需产品，有效解决了中国T315I突变慢粒患者无药可医的重大社会问题。此次耐立克®获纳入国家医保目录，能让更多患者放心用上国产原创的高质量全球创新药，让电影《我不是药神》里的社会之痛不再发生！未来，我们将继续坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命，加快探索耐立克®在更多适应症中的疗效和安全性，惠及更多患者。”
参考文献
1，National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Chronic Myelogenous Leukemia, V.2.2008[DB/OL]. NCCN Web Site. 8-28-2007.[2007-10-25]
2，HehlmannR, HochhausA, BaccaraniM, et al. Chronic myeloid leukaemia[J]. Lancet, 2007, 370（9584）: 342-350.
3，慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(2020年版). 中华血液学杂志. 2020, 41(5): 353-364.
