2023年1月18日，武田中国宣布，旗下用于遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）治疗的创新药物拉那利尤单抗注射液已通过国家医保谈判，首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》（以下简称2022年国家医保药品目录）。这是继2021年HAE应急治疗用药醋酸艾替班特注射液纳入医保后，又一款HAE全球创新治疗用药被纳入医保，将极大提高拉那利尤单抗注射液的可及性，使中国HAE患者从规范化治疗中获益。
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HAE是一种罕见遗传病，75%患者在10-30岁期间首次发作。患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59％的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，严重威胁患者生命。由于经常发生毫无征兆的急性水肿，导致HAE患者无法正常工作和学习，尤其是对喉头水肿发作的担忧，令他们时刻生活在焦虑和恐惧中。
作为全球首个针对HAE的单克隆抗体（mAb）药物，拉那利尤单抗注射液于2018年获美国食品药品监督管理局 （FDA）批准，2021年正式进入中国，填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白，体现了全球先进的规范化预防治疗方案。拉那利尤单抗注射液可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担 。一项关键性临床研究结果显示，与安慰剂组相比，每2周一次300毫克剂量拉那利尤单抗注射液治疗使平均月发病次数下降了87%。（0.26 vs. 1.97，n=27 vs. n=41），治疗稳态期（治疗后第70-182天）无水肿发作的患者比例达77%。
“国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗注射液被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
伴随着醋酸艾替班特注射液与拉那利尤单抗注射液先后被纳入医保，中国HAE患者将正式迎来规范化治疗的“双保险”时代，结合预防与应急治疗，有望全面降低HAE疾病发作风险，让更多患者特别是年轻患者获益。他们之中，有漫长人生刚起航的年轻人，有承担社会、家庭重任的青壮年。“病有所医”、“医有所保”让他们终于可以走出疾病的阴霾，重回生活正轨。
参考资料
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