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2022年11月18日讯 /生物谷BIOON/ --Apellis制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理该公司主动提出的对C3补体抑制剂Empaveli（pegcetacoplan，玻璃体腔注射）治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地图样萎缩（GA）新药申请（NDA）的重大修订。更新后的《处方药付费者申报法案》（PDUFA）目标日期为2023年2月26日。FDA还重申，不打算召开咨询委员会会议讨论该申请。GA是一种不可逆的、毁灭性的疾病，会导致视力丧失。目前，尚无批准的治疗方法。
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2022年7月，FDA受理了Empaveli治疗GA的新药申请（NDA）并进行优先审查，该NDA基于3项大规模临床研究的结果（3期DERBY和OAKS研究的12个月和18个月数据，2期FILLY研究的12个月数据）。结果显示，在1500多名广泛的、异质性患者群体中，每隔一个月和每月一次Empaveli治疗均有意义地减少了GA病变生长、延缓了GA疾病的进展。3项研究中，Empaveli均显示出良好的安全性。
本月早些时候，Apellis宣布，公司决定提交3期DERBY和OAKS研究的24个月疗效数据，作为NDA审查的一部分。2项研究的24个月数据显示了每隔一个月和每月一次Empaveli增加且一致的疗效，同时安全性良好。Apellis仍有望在2022年底前向欧洲药品管理局（EMA）提交Empaveli的营销授权申请（MAA），其中也将纳入24个月结果。
GA是年龄相关黄斑变性（AMD）的一种晚期病变，可导致不可逆转的失明。GA是致盲的首要原因，该病影响全球500多万人、美国100万人。目前，GA还没有批准的治疗方法。GA是一种进行性疾病，GA病变侵犯中央凹（负责中央视力）平均需要2.5年，会严重损害视觉功能、独立性和生活质量。
GA是由补体过度激活导致的不可逆损伤生长破坏视网膜细胞引起的。由于处于补体级联的中心位置，C3是能够精确控制补体级联的唯一靶标。Empaveli是一种靶向性补体C3疗法，旨在通过调节补体级联的过度激活，控制疾病的发生发展。
C3处于补体级联的中心位置
Empaveli的活性药物成分pegcetacoplan是一种靶向性C3抑制剂，旨在调节补体过度激活，这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、GA和C3肾小球病。在美国，FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
Empaveli是第一种获得监管批准的C3靶向疗法，该药已于2021年5月获得美国FDA批准、2022年12月获得欧盟委员会（EC）批准上市：用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。
在过去十多年来，治疗PNH的唯一选择是C5抑制剂，但许多患者仍然经历持续性低血红蛋白症，常常导致虚弱的疲劳和频繁的输血。在临床试验中，Empaveli能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Apellis Announces FDA Acceptance of NDA Amendment and New PDUFA Date of February 26, 2023 for Pegcetacoplan for Geographic Atrophy (GA)
