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随着深度学习等技术进步，人工智能在新药研发中扮演着越发重要的角色。近日，中国学者参与的国际研究团队利用人工智能发现了“渐冻症”的潜在治疗靶点，为该疾病的治疗提供了新思路。
“渐冻症”医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓中的运动神经元，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。目前“渐冻症”的治疗原则以减轻症状为主，已获批用于治疗“渐冻症”的药物几乎不能逆转患者的任何神经退行性症状。
在人工智能药物研发公司英矽智能、美国约翰斯·霍普金斯大学医学院、哈佛大学附属马萨诸塞综合医院、中国清华大学等机构合作的研究中，研究人员利用名为“PandaOmics”的人工智能生物靶点发现平台分析了来自多个公共数据集的大量中枢神经系统样本转录组数据，以及大量“渐冻症”患者运动神经元样本的转录组和蛋白组数据。
人工智能通过分析这些与“渐冻症”疾病进展有关的大数据，从中确定了17个高置信度靶点和11个全新治疗靶点。研究人员随后在模拟“渐冻症”患者情况的果蝇模型中进行验证，证实在上述28个靶点中，有18个靶点可减缓神经退行性症状。
相关论文已于近日发表在国际期刊《衰老神经科学前沿》杂志上。论文作者之一、清华大学药学院教授鲁白接受新华社记者采访时表示：“从由人工智能驱动在海量数据集中发现靶点，到在小鼠、果蝇等多个模型系统中进行生物验证，再到通过研究者发起的试验进行快速临床测试，这代表了一种新趋势，有望大大降低药物开发的成本和时间。更重要的是成功率的提升，特别是针对神经退行性疾病而言。”
