【全球快播报】患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

来源:生辉 | 2023-06-30 10:45:40 |

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2024 年第二季度。与此同时,fidanacogene elaparvovec 的欧洲上市许可申请(MAA)也已被接受,并正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。


(资料图)

血友病是一种罕见疾病,会因缺乏凝血蛋白(凝血因子)而导致血液无法正常凝结。根据所缺乏的凝血蛋白的不同,血友病分为 A 型(占 80~85%),B 型(占 15~20%)和极少数的 C 型。

根据世界血友病联合会的数据,2021 年全球有超过 38,000 人患有 B 型血友病。B 型血友病患者缺乏凝血因子 9(factor IX,缩写为 FIX),目前的治疗标准要求患者通过反复静脉注射,获得来源于血浆或重组的 FIX,以控制和预防出血发作。

Fidanacogene elaparvovec 是一种新型研究性基因疗法,含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质壳)和 FIX 基因的高活性变体。该疗法的目标是一次性治疗即可使患者自己产生 FIX,而无需定期静脉注射 FIX。

2014 年 12 月,辉瑞从Spark Therapeutics(现在归罗氏所有)获得 fidanacogene elaparvovec 的许可。根据协议,辉瑞负责这项研究性基因疗法的关键研究、所有监管事项以及潜在的全球商业化。

(来源:pixabay)

此次向 FDA 和欧洲提交的材料,是辉瑞基于其去年 BENEGENE-2 研究(NCT03861273)的 III 期研究结果。在该试验中,与研究开始时相比,单剂量的治疗使参与者的年出血率平均降低了 71%。治疗还减少了需要医疗干预的出血频率和对标准预防性输液的需求。

Fidanacogene elaparvovec 通常耐受性良好,安全性与 I、II 期结果一致。不过为确定其长期的安全性和有效性,临床试验参与者将被随访长达 15 年,包括 BENEGENE-2 研究中的 6 年和作为 III 期研究一部分的额外的 9 年。

如果成功获得批准,fidanacogene elaparvovec 将成为继 Hemgenix 后的第二种 B 型血友病基因疗法,这两种治疗方法都旨在为患者提供 FIX 基因,后者由荷兰生物技术公司UniQure开发、澳大利亚制药商CSL Behring销售。CSL 将治疗的标价定为 350 万美元,使其成为美国最昂贵的一次性药物。

对于辉瑞来说,获得批准还表明它对基因治疗的投资开始产生红利。在过去十年中,该公司通过交易引入了一组项目,并通过临床试验予以推进。除了来自于Spark Therapeutics的 fidanacogene elaparvovec,辉瑞在收购 Bamboo Therapeutics 后开始进入杜氏肌营养不良症领域,并与Sangamo Therapeutics共同开发 A 型血友病基因疗法。

以上目前都处于临床 Ⅲ 期,但面临着竞争对手的威胁:就在上周,Sarepta Therapeutics获得了 FDA 对 Duchenne 基因疗法的批准,而BioMarin Pharmaceutical的 A 型血友病基因疗法 Roctavian 已在欧洲获批,并可能很快获得美国监管机构的批准。

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