世界热门:刘如谦创立,表观遗传编辑公司Chroma完成1.35亿美元B轮融资

来源:生物世界 | 2023-03-03 17:38:56 |

在拓展CRISPR基因编辑的应用范围方面,刘如谦(David Liu)是成就最突出的科学家之一。


【资料图】

2016年,刘如谦团队开发了碱基编辑(Base Editing)技术,首次实现了对细胞基因组中的单个碱基进行可靠、可预测的编辑,而且无需DNA双链断裂。2019年,刘如谦团队开发了先导编辑(Prime Editing)技术,同样无需DNA双链断裂,不依赖DNA模板即可有效实现所有12种单碱基的自由转换,而且还能有效实现大片段DNA的精准插入与删除。基于上述研究成果创立的基因编辑公司Beam Therapeutis和PrimeMedicine均已上市。

而在2021年,刘如谦创立的Chroma Medicine公司宣布完成1.25亿美元的种子轮+A轮融资,开发基于CRISPR的表观遗传编辑技术,并将其应用于疾病治疗。

近日,Chroma Medicine宣布完成1.35亿美元的B轮融资,用于推进表观遗传编辑平台的建设。

此次融资规模尤其引人注目,因为过去一段时间生物医药领域股市状态不佳,融资领域也大受影响。2022年第四季度,欧美地区的B轮融资数量创过去三年来历史新低。而此次Chroma的新一轮融资,是2023年迄今为止第七家完成过亿美元融资的公司。

Chroma在表观遗传编辑上充满信心,他们希望在不改变遗传密码本身的情况下调控基因表达。其平台具有持久沉默、激活多重基因的能力。与那些向基因组中插入或删除基因的基因编辑公司相比,表观遗传编辑对脱靶性的担忧更少,这对于安全性和监管要求来说,是一个明显优势。

Chroma公司的表观遗传编辑的模块化平台

目前,Chroma公司已完成两轮融资,每轮融资均超过1亿美元,累计融资金额达2.6亿美元。在2021年11月完成1.25亿美元时,Chroma公司当时表示,这些资金将为更多的临床前研究提供资金,并扩大产能。

但迄今为止,Chroma公司尚未透露他们具体在做什么,指标是将在今年公布临床前研究数据。据悉,Chroma公司已经积累了一些小鼠研究数据,并计划尽快进行非人灵长类动物实验。其 CEOCatherine Stehman-Breen透露,Chroma公司已经启动了几个项目,并正在尽快进行人体试验。

除了Chroma,近年来还有一些表观遗传编辑公司获得融资。例如Epic Bio、TuneTherapeutis、Omega Therapeutics,以及益杰立科。

2022年7月12日,CRISPR基因编辑先驱亓磊创立的公司Epic Bio完成了5500万美元的A轮融资,该公司计划将迷你CRISPR系统(CasMINI)应用于表观遗传编辑,开发出更安全的人类遗传疾病疗法。

亓磊,斯坦福大学副教授,1983年出生于山东省潍坊市,本科毕业于清华大学,在加州大学伯克利分校读硕士期间师从诺贝尔物理奖得主朱棣文教授,硕士毕业后,在朱棣文教授的建议下,亓磊从物理学跨专业进入生物工程领域,跟随CRISPR基因编辑先驱、诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna教授研究CRISPR基因编辑。

在CRISPR基因编辑领域,亓磊可谓硕果累累,他开发了一些列CRISPR工具,包括用于基因激活和抑制的CRISPRa和CRISPRi,用于DNA和RNA实时成像的LiveFish,用于在三维空间重组基因组的CRISPR-GO,以及小型化CRISPR系统CasMINI,超高效的Cas12a等等。

基于亓磊实验室的研究成果,Epic Bio公司开发了名为基因表达调控系统(GEMS)的表观遗传工程平台,在不永久改变的DNA的情况下,提高或降低特定基因的表达,从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病。

目前,Epic Bio公司公布了5条研发管线,分别是:面肩肱型肌营养不良症(FSHD)、杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)、α-1抗胰蛋白酶缺乏症(A1AD)、色素性视网膜炎4型(RP4)和色素性视网膜炎11型(RP11)。