多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞病，也是血液系统第二大常见恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%。近年来，得益于药物的创新发展和临床应用以及医疗整体水平的提高，多发性骨髓瘤已经逐步转向为“慢性疾病”，患者平均生存已提升至将近10年。在不断优化升级诊疗方案的同时，多发性骨髓瘤的治疗目标也正在发生转变，关注患者生存质量成为临床新趋势。
2022年11月6日，由国家卫健委卫生发展研究中心指导、北京大医公益基金会主办、武田公司公益支持的《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》白皮书项目在第五届中国国际进口博览会期间发布阶段性报告成果。
该项目旨在通过开展医生、患者对生活质量的关注以及患者报告结局（Patient-reported outcome, PRO）应用的现状调研，提升对多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）患者生存现状的关注度，最终形成《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》白皮书，为改善多发性骨髓瘤患者生活质量提供有益指导。
(资料图片仅供参考)
用于多发性骨髓瘤持续治疗的最佳药物或方案，应该在保证疗效的同时应用方便，具有良好的安全性，从而保证最佳的依从性和耐受性。PRO作为一种捕获患者生活质量和症状负担的重要方式，涵盖了从症状、不良事件到依从性等多个维度的综合结局，可更全面反映患者生活质量。现有证据表明，PRO可以提供一种标准化的方法来衡量生活质量（Quality of Life, QOL） 和症状负担，增强临床医生对患者健康状况的了解，从而全面改善患者护理。与此同时，PRO也成为影响临床治疗决策的关键要素，被推荐整合至临床实践中用于优化患者治疗及预后。
目前，该项目已取得阶段性成果，展现了医生在临床实践中接诊MM患者和使用PRO的实际情况，以及不同疾病阶段的患者对生活质量的关注度。
医生端的调研显示，从接诊情况来看，超半数医生每月接诊的新诊断MM患者和复发或难治MM患者均在5人以下；从临床研究角度来看，虽然超过半数的医生（52.3%）之前参与过MM相关临床研究，但是半数以上医生（51.9%）表示并未在临床研究中收集过PRO。
另外，患者端的调研显示，从疾病阶段来看，26.3%的患者目前正处于诱导治疗后的维持治疗期（不适合移植/移植前），21.1%处于诱导治疗期，14.0%处于造血干细胞移植后的维持治疗期。另外，关于复发，有17.5%的患者属于首次复发（第一次复发），10.5%属于多线复发（再次复发）。即大部分患者目前正处于诱导治疗期或维持治疗期，复发占比也达到了28%，提示患者生活质量需引起关注。
华中科技大学附属协和医院院长胡豫教授指出：“以患者为中心，是推动医疗服务高质量发展过程中一直强调的重要原则。PRO不仅可以提供治疗疾病的额外信息，更重要的是可用于药物疗效和治疗方案的评价与选择。借助进博会这一中国对外开放的大舞台，《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》项目首次发布阶段性报告成果，让世界看到了中国致力于提升多发性骨髓瘤临床治疗水准、创新治疗模式的决心。为进一步改善患者生存质量，在PRO的未来研究领域，我们将继续使用更为详细、全面的评估工具，进一步围绕患者开展深入、长期的考察和研究。”
参考资料
1，《中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020修订）》
2，2021年12期《临床内科杂志》综述与讲座——"多发性骨髓瘤的现代治疗"栏目导读[J]. 临床内科杂志, 2021, 38(12):864-864.
3，Chen A P, Mitchell S A, Minasian L M, et al. Incorporating Patient-Reported Outcomes Into Early-Phase Trials[M]//Novel Designs of Early Phase Trials for Cancer Therapeutics. Academic Press, 2018: 193-208.
4，BMJ Open. 2018 Oct 28;8(10):e021532. Terpos et al. Blood Cancer Journal (2021) 11:40
5，基于目前收集到的数据所作成果描述，医生卷共回收160份问卷，有效问卷155份，有效率96.9%；患者卷共回收62份问卷，有效问卷57份，有效率91.9%
