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近日，基因治疗龙头企业PTC Therapeutics（简称“PTC”）首席执行官Stuart Peltz 博士宣布，他将辞去已任职25年的CEO职位。
Stuart Peltz 博士
自1998年PTC成立以来，Peltz博士就一直担任该公司首席执行官。在他的领导下，PTC已经从一个小体量的药物研究机构发展成为一家已上市的国际生物制药企业。Peltz博士辞去CEO职务后，将担任该公司的高级顾问，并加入其科学顾问委员会。
Matthew Klein博士
现任首席运营官Matthew Klein博士已被任命为公司新的首席执行官。在2019年加入PTC之前，Klein博士是BioElectron Technology Corporation的首席执行官兼首席医疗官，BioElectron Technology Corporation是一家生物技术公司，专注于开发用于线粒体疾病和氧化应激相关疾病的氧化还原活性小分子。PTC于2019年收购了BioElectron。作为BioElectron的首席执行官和首席营销官，Klein博士领导了公司的重组，成功实施了新的运营计划，并领导了两种针对CNS疾病的新型小分子的开发。Klein博士于2022年1月，被提拔为PTC的首席运营官，在AAV基因疗法Upstaza获欧盟批准上市的工作中发挥了主导作用。
Upstaza于2022年获批上市，是第一个获批的针对芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的基因疗法，也是第一个直接注入大脑的上市基因疗法，上市许可适用于所有 27 个欧盟成员国，以及英国、冰岛、挪威和列支敦士登。Upstaza™是一种以2型腺相关病毒（AAV2）为载体的体内基因疗法，患者由于编码AADC酶的基因出现突变而致病，AAV2携带编码AADC酶的健康基因，以基因补偿的形式达到治疗效果，理论上一次给药长期有效。
