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近日，小核酸药物开发公司IonisPharmaceuticals与基因编辑初创公司Metagenomi达成了合作协议，潜在合作总金额可达近30亿美元。
这笔巨额合作对于这两家非制药巨头的公司来说显然令人震惊，这也显示了制药行业在基因编辑领域的重磅押注。据悉，此次合作分为两组，每部分包含4个基因靶点，Ionis 为第一组4个靶点支付了8000万美元预付款，其中2个靶点将与Metagenomi 共同开发。这一组4个靶点中第一个提交临床试验时，Ionis 将与Metagenomi 签署第二组4个靶点的合作，将预付款1.2亿美元。所有8个靶点的潜在交易金额接近30亿美元。这一数字超过了一些制药巨头最近合作金额。
相比之下，今年8月份，百时美施贵宝（BMS）与GentiBio达成了总额高达19亿美元的合作。今年10月份，礼来公司将薛定谔公司达成总额达4.25亿美元的合作。拜耳旗下的Vividian则提出以9.3亿美元的潜在价格收购Tavros的四个肿瘤治疗靶点。而在最近，赛诺菲与AI制药公司Insilico达成总额高达12亿美元的合作。
此次合作，是Metagenomi 公司自成立以来的第三次合作，此前，Metagenomi 与mRNA疫苗巨头 Moderna 及 Affini-T Therapeutics 达成合作，并在今年1月完成1.75亿美元的B轮融资。
Metagenomi 的首席执行官Brian Thomas表示，这是一个巨大的机会，Ionis公司带来了30年的RNA化学经验以及治疗靶点，虽然双方尚未批准合作的具体靶点，但第一组4个靶点将专注于肝脏等属于的领域，第二组4个靶点将拓展到新领域。Metagenomi 公司成立于2018年，由加州大学伯克利分校的宏基因组研究人员Brian Thomas和Jillian Banfield共同创立。该公司通过应用机器学习挖掘微生物基因组，从中寻找能够用于基因编辑的新的核酸酶。目前他们已经发现了成百上千个潜在的核酸酶。据创始人Brian Thomas透露，他们拥有的核酸酶在基因编辑效率方面优于现有的CRISPR-Cas9基因编辑系统，编辑效率超过90%，有的甚至超过95%。最早一批成立的基因编辑公司，例如 Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、IntelliaTherapeutics 已经在进行 CRISPR 基因编辑临床试验。而Metagenomi 公司表示，后发优势是可以将 FDA 对上述基因编辑临床试验的反馈应用到自己的研发工作中，例如对基因编辑时脱靶效应的改进。据悉，该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验，首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。Ionis Pharmaceuticals一直致力于小核酸药物的开发，近日，Ionis 与葛兰素史克（GSK）宣布，双方合作开发的反义寡核苷酸（ASO）药物 bepirovirsen 在治疗慢性乙型肝炎的2b期临床试验的中期数据，在经过24周的治疗后，近30%的乙肝患者体内的乙肝病毒水平到了无法检测到的水平，朝着为乙肝患者提供功能性治愈的目标前进了一大步。
