6月7日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公布,上海优替济生生物医药有限公司(以下简称“优替济生”)申报的“UCMYM802”获临床试验默示许可,拟用于治疗MSLN阳性晚期实体肿瘤。UCMYM802是一款靶向MSLN,针对MSLN阳性难治性实体瘤的CAR-T细胞疗法产品,这意味着优替济生UCMYM802可开展注册临床试验,在CAR-T细胞药物的研发上又走出了坚实的一步。
CAR-T细胞治疗是一种个体化的治疗方式,采用患者自体的T细胞,不仅能识别癌症细胞,同时也可触发免疫系统将癌细胞杀死。目前全球对CAR-T的成功应用多集中在血液肿瘤上,而占所有肿瘤90%以上的实体瘤领域却迟迟没有攻克。
“与其做一个药上市,倒不如潜心解决实体瘤的难题。”优替济生就为实体瘤这座大山而来,公司联合创始人在创业时就决心用先进的细胞治疗技术惠及祖国的癌症患者。在他们看来,做血液瘤的CAR-T主要解决的是商业问题,而做实体瘤的CAR-T,要解决的更多是科学难题。
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一款针对实体瘤的CAR-T获临床试验许可公示
据了解,优替济生CAR-T疗法产品UCMYM802是利用基因工程技术改造患者自身的T细胞,使其能够识别并杀死表达间皮素(MSLN)的实体肿瘤细胞。CDE官网显示,今年3月17日,优替济生提交的“UCMYM802”新药研究性申请获得受理(受理号:CXSL2300199)。2个多月后,UCMYM802获临床试验默示许可,这意味着优替济生距离实体瘤的攻坚战又近了一步。
优替济生是一家致力于肿瘤免疫治疗细胞药物研发以及生产的生物医药企业。公司成立于2019年,由美国宾夕法尼亚大学世界知名细胞工程实验室的科学家团队和跨国药企美国强生的科学家联合创办。创始人之一赵阳兵博士曾为宾西法尼亚大学Carl June 团队核心成员,发表50多篇CAR-T/TCR-T文章并申报90多项国际专利 。他也曾在NIH Steven Rosenberg实验室研发并用于临床实验的NY-ESO-1 TCR、Her2、CD19和 VEGFR CAR-T等技术 。作为国内外知名的细胞工程专家,赵阳兵博士在CAR-T和TCR-T领域有着深厚的学术积累、丰富的药物研发经验和不断创新的科研实力。
创始人已带领团队申报了71项专利,建立了4000多平米的生产基地,创立了四个核心的技术平台。公司的核心专利技术LACO-stim开创了主动免疫治疗的先河,旨在增强T细胞功能的同时,激活机体的固有免疫,调动巨噬细胞、DC等抗原递呈细胞,共同增强机体抗肿瘤能力。
另外两位创始人是宋晓东博士和刘晓军博士。宋晓东博士有20多年外国药企研发、质量和注册经验,他也是中国细胞制剂GMP法规和药辅料关联审评等多项药品监管法规和技术指导原则的主要起草人。刘晓军博士,原宾夕法尼亚大学T细胞工程实验室副主任,具有10多年CAR-T/TCR-T研发和生产的经验。
希望为真正有望治愈癌症而努力
CAR-T作为一种革命性的新型肿瘤治疗,被寄予治愈肿瘤的厚望。近两年来,随着越来越多CAR-T细胞疗法获批,并在血液恶性肿瘤中已取得突破性的疗效,这一治疗方式正以前所未有的热度席卷全球。
但实际上,约90%癌症发病率是由实体瘤引起,实体瘤的治疗难度比血液瘤更大,例如靶点选择困难、肿瘤微环境抑制,肿瘤的异质性等,均导致实体瘤研发进展缓慢。这也是很多企业对实体瘤应用的研发望而却步的原因。
“勇于探索、独立自主和坚持不懈”是优替济生在CAR-T细胞疗法科研路上的关键词。他们相信凭借自己多年的研发经验,有望在CAR-T领域率先突破。优替济生成立时,就致力于开发针对实体瘤和其他疾病的细胞疗法,安全有效是公司产品研发策略的关键词。
据悉,优替济生的核心技术LACO-stim旨在通过改善调理肿瘤微环境来增强T细胞功能,LACO-stim可使CAR-T细胞抵制抑制性免疫微环境,增强CAR-T细胞的增殖及抗肿瘤活性,从而使得T细胞具有更强的杀伤能力和更长的持久性。LACO-Stim在增强T细胞功能的同时,还可以激活机体的固有免疫,调动巨噬细胞、DC等抗原递呈细胞,共同增强机体抗肿瘤能力。以有效地克服肿瘤细胞的免疫逃逸,从而更有效地治疗肿瘤。
除刚刚获批注册临床的UCMYM802产品之外,公司还有多项在研的管线。其中进展较快的包括靶向NY-ESO-1的TCR-T管线;靶向CD70的针对淋巴瘤、肾癌、胶质母细胞CAR-T管线及针对多发性骨髓瘤的BCMA CAR-T管线。
“创新为本,生命至上,诚信济世”是公司的核心价值观。优替济生计划在CAR-T 和 TCR-T的平台上, 结合核心技术,研发下一代安全、有效、通用化、低成本T细胞肿瘤免疫治疗产品。赵阳兵表示,UCMYM802获得国家药监局的批准是公司成立以来的重要里程碑,也是团队共同努力的结果。希望通过公司的技术平台和细胞产品,为更多肿瘤患者带来创新和有效的治疗方案。
