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囊性纤维化跨膜转导调节子（CFTR，Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator）调节器是囊性纤维化研究的一大突破，其能改善氯化物和水的流动并促进湿润粘膜的分泌物，然而这些药物非常昂贵，但并不会在所有囊性纤维化患者机体中发挥作用，且会带来机体副作用并与其它药物相互作用，对CFTR调节器能产生反应的人群必须终生服用药物。于是研究者Ruby Wang博士等人就设想了一种可替代的策略，即靶向作用最近才被发现的一种细胞类型的细胞疗法或基因疗法。
早在2018年，发表在Nature杂志上的两篇研究报告就震惊了从事囊性纤维化研究的众多科学家，当时研究人员发现，CFTR基因突变主要会影响离子转运细胞(ionocytes)，此前其是一种不为人知的细胞类型，且在机体气道中仅占比1%，让研究人员惊讶的是，有超过90%的CFTR蛋白都是由这些罕见细胞所制造的。如今，一篇发表在国际杂志American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine上题为“De Novo Generation of Pulmonary Ionocytes from Normal and Cystic Fibrosis Human Induced Pluripotent Stem Cells”的研究报告中，来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究首次利用干细胞技术在患者机体中制造出了离子转运细胞(ionocytes)，这一研究成果意味着如今研究人员就能在培养皿中研究离子转运细胞，从而理解其生物学特性，并有望让其作为一种治疗工具发挥更大用途。
科学家首次利用干细胞技术制造出离子转运细胞 有望开发出治疗人类囊性纤维化的新型疗法。
图片来源：American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine(2023). DOI:10.1164/rccm.202205-1010LE
研究者Wang说道，未来或许我们就能纠正患者机体的离子转运细胞并将其放回肺部组织中，离子转运细胞能在囊性纤维化中发挥关键作用的想法最初引发了科学家们强烈的怀疑态度，那么这样一种不常见的细胞如何能帮助保持肺部的通常？气道中的纤毛细胞会推动粘液沿着气道移动，其似乎是一种合乎逻辑的目标细胞。Wang指出，当我在医学院时，研究人员普遍认为CFTR突变存在于纤毛细胞中，我们当时并不相信离子转运细胞，也并不指望能制造出离子转运细胞。
当让大家惊讶的是，如今科学家们竟然做到了，从患者机体的血细胞开始，研究者Wang及其同事制造出了诱导多能干细胞，随后他们指导这种干细胞逐步分化，首先通过一种此前发表的文章中的步骤制造产生了气道基底样细胞（iBCs），出乎意料的是，修改步骤并刺激iBCs就能产生携带高水平CFTR蛋白的离子转运细胞。在培养皿中，这些离子转运细胞有着很长的延伸，这就有点像神经元，这就让研究人员推测，其或许正在与其它细胞相互交谈并影响其它细胞的功能，研究者Wang认为，后期他们还需要更多的时间来阐明其确切作用。
目前研究人员还会继续深入研究来阐明离子转运细胞的发育起源和功能，其非常难以研究因为这种细胞非常罕见。研究人员制定了一种肺部细胞治疗计划，旨在寻找治疗肺部疾病的可替代疗法，而掌握最相关的受影响细胞以及利用一种对其进行研究的基于人类细胞的平台，进行人类囊性纤维化的研究或许就是第一个测试的案例。（生物谷Bioon.com）
原始出处：
Ruobing Wang,Chantelle Simone-Roach,Jonathan Lindstrom-Vautrin, et al. De Novo Generation of Pulmonary Ionocytes from Normal and Cystic Fibrosis Human Induced Pluripotent Stem Cells, American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine(2023). DOI:10.1164/rccm.202205-1010LE
