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罕见病一直以来都是医学上的痛点和难题。自2018年我国宣布将121种疾病纳入《第一批罕见病目录》以来，社会各界对罕见病的关注度不断上升，罕见病诊疗工作取得了长足进展。今年，国家医保目录的调整中更是明显加强了对罕见病药品的关注，最终有7种药品成功纳入，显著增强了我国罕见病医疗保障力度。
社会的关注、政策的支持、资源的投入给罕见病诊疗带来机遇的同时，业内面临的挑战仍旧不容小觑：如何对罕见病进行预防与筛查？如何提高医护人员对罕见病的认知？如何规范罕见病的诊疗流程、完善罕见病的全病程管理？如何推动罕见病药物研发以及实现临床转化？如何切实帮助患者减轻经济负担……一系列的问题仍需深挖、解决。
为助力提升罕见病诊疗水平，整合优势科研资源，帮助产业上下游企业打通信息壁垒，促进行业成果转化，第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会将于2023年3月18日在广东省广州市召开，会议将采用线上线下相结合的形式。
大会诚邀在罕见病领域不断探索的产、学、研、医、资、政、媒等从业者共同参会，共商罕见病诊疗手段和治疗药物研发等进展，携手倡导关爱罕见病群体，助力健康中国！
