【资料图】
图1：我国药品审批审评改革和国家医保谈判发展历程
为解决上述问题，亚就听到系统评估我国国产和进口同类抗肿瘤靶向药的价格（首发上市和最新的月治疗费用）、有效性和安全性。该研究纳入了2010 -2022年获批上市的12组同靶点同适应症的国产和进口抗肿瘤靶向药（每组至少1个国产和进口抗肿瘤靶向药）。
研究结果显示国产和进口同类抗肿瘤靶向药自上市以来月治疗费用分别降低了71%和62%，这主要由于国家医保药品价格谈判的重要作用。与进口抗肿瘤靶向药相比，国产同类抗肿瘤靶向药的首发上市和最新的月治疗费用中位数均显著低于进口抗肿瘤。同时，国产和进口同类抗肿瘤靶向药在有效性和安全性方面并无显著差异。这些证据支持了近年来药品审批审评改革（国产同类抗肿瘤靶向药的上市）和国家医保谈判对于改善我国肿瘤患者用药可负担性发挥了不可替代的重要作用，同时为解决全球肿瘤患者用药可负担性问题提供了中国方案。此次研究也为更多国产同类抗肿瘤靶向药走向全球提供了强有力的证据。
一）国产抗肿瘤靶向药比进口同类药更具价格优势
相比于首发上市时的月治疗费用，最新（2022年）的国产和进口抗肿瘤靶向药月治疗费用均呈明显降价趋势（图2）。国产和进口药物的月治疗费用中位数分别下降了71%（P<0.001）和62%（P<0.001）。此外，国产抗肿瘤靶向药的首发上市(3786$ vs. 5393$，P=0.007)和最新(1222$ vs. 2077$，P=0.01）的月治疗费用中位数均显著低于同类进口抗肿瘤药物（图3）。以PD1/PDL1靶向药用于治疗非小细胞肺癌为例，国产PD1/PD-L1靶向药月治疗费用中位数仅为878$，远远低于进口同类抗肿瘤靶向药（7667$）, 这也使中国患者有望享受全球最低的PD1/PDL1靶向药治疗价格。图2：对比进口和国产同类抗肿瘤靶向药在首发上市和最新（2022年）月治疗费用变化图3：对比进口和国产同类抗肿瘤靶向药在首发上市和最新（2022年）月治疗费用的差异
二）国产和进口同类抗肿瘤靶向药在有效性方面无显著差异
在证明国产抗肿瘤靶向药比进口同类药更具价格优势后，课题组对国产和进口抗肿瘤靶向药主要有效性指标进行评估，包括总生存期（OS）、疾病无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。结果显示，国产和进口抗肿瘤靶向药的OS指标无显著差异（HR: 0.71 vs. 0.66，P=0.38）（图4）；PFS指标无显著差异（HR: 0.51 vs. 0.48，P=0.60）（图5）；ORR中位数也无显著差异（ORR: 37% vs. 48%；P=0.51）（图5）。
图4：对比国产和进口同类抗肿瘤靶向药总生存期（OS）差异图5：对比国产和进口同类抗肿瘤靶向药的疾病无进展生存期（PFS）的差异图6：对比国产和进口同类抗肿瘤靶向药的客观缓解率（ORR）的差异三）国产和进口抗肿瘤靶向药在安全性上无显著差异在证明国产抗肿瘤靶向药和进口同类药在有效性方面并无显著差异后，课题组进一步对国产和进口抗肿瘤靶向药的安全指标进行评估，包括严重不良反应（SAE）发生率和GRADE≥3级不良事件（GRADE ≥3 AEs）发生率。结果显示，国产和进口抗肿瘤靶向药在SAE发生率（RR: 1.40 vs 1.18，P=0.23）（图7）和GRADE≥3级不良事件（RR: 1.57 vs 1.61，P=0.92）方面均无显著差异（图8）。图7：对比国产和进口同类抗肿瘤靶向药的严重不良反应（SAE）差异图8：对比国产和进口同类抗肿瘤靶向药的GRADE≥3级的不良反应差异
综上所述，我国国产同类抗肿瘤靶向药不仅在价格方面显著优于进口，在有效性和安全性方面同样达到了相当水平。该研究支持我国应当进一步鼓励创新药的研发，将更多的抗肿瘤靶向药纳入国家医保目录谈判，让肿瘤靶向药惠及更多中国和全球的患者。
